No Brasil, o Zolgensma ganhou destaque no tratamento da menina Marina Roda, hoje com 2 anos. Ela foi a primeira paciente a receber uma dose do medicamento no Hospital Israelita Albert Einstein, em São Paulo, em agosto desse ano. Marina é portadora do tipo 1 da AME, o mais grave dos cinco tipos e que pode levar à morte.

A família da criança conseguiu a aplicação do Zolgensma após dez meses de campanha online para arrecadar dinheiro. Poucos dias depois de receber a medicação, Marina ou a executar movimentos que não conseguia antes.

O Zolgensma minimiza o efeito da AME, inclusive diminuindo a necessidade de ventilação mecânica na respiração. Das crianças acometidas pela doença, entre 45% e 60% desenvolvem o tipo 1 de AME.

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